تحقيق أمريكي حول ارتباط علاج جيني لضمور العضلات بالسرطان لدى الأطفال

تجري هيئة الغذاء والدواء الأمريكية تحقيقًا في تقارير تفيد بإصابة أطفال بالسرطان بعد تلقيهم علاجًا جينيًا بعقار "زولجينسما"، الذي طورته شركة نوفارتيس لعلاج مرض الضمور العضلي الشوكي. هذا المرض الوراثي النادر قد يؤدي إلى الوفاة قبل بلوغ الطفل عامه الثاني.

وأفادت الهيئة بأنها تراجع بلاغات عن ظهور أورام لدى عدة أطفال خضعوا للعلاج بهذا العقار، الذي تنتجه شركة "نوفارتس" السويسرية. ووفقًا لمنظمة "إس إم إيه يوروب" الأوروبية المعنية بالمرض، فقد تلقى أكثر من 6 آلاف مريض العقار منذ حصوله على الموافقة، وسجلت الشركة 9 بلاغات عن ظهور أورام لدى مرضى تلقوا العلاج.

يُذكر أن عقار "زولجينسما" كان يُعد أغلى دواء في العالم قبل بضع سنوات، حيث بلغ سعره حوالي مليوني يورو. حصل العقار على موافقة الاستخدام في الولايات المتحدة عام 2019، وفي أوروبا عام 2020، للأطفال دون سن الثانية المصابين بالضمور العضلي الشوكي.

يعتمد العلاج على إعطاء المريض جرعة واحدة عن طريق الوريد لتعويض وظيفة الجين SMN1 المفقود أو غير الفعال. وتُستخدم في هذه العملية فيروسات معدلة تُعرف بالنواقل المرتبطة بالفيروسات الغدية (AAV) لنقل نسخة سليمة من الجين إلى خلايا الجسم. وقد أظهرت تحليلات وجود الحمض النووي للفيروس المستخدم في العلاج داخل أنسجة الأورام في حالتين.

وفقًا لهيئة الغذاء والدواء الأمريكية، ظهرت الأورام في الجهاز العصبي المركزي والطرفي، ومنطقة العمود الفقري، والكلى. وأكدت شركة نوفارتس أنها تشير في المعلومات الطبية الخاصة بالعقار إلى احتمال وجود خطر للإصابة بالأورام.

تُستخدم النواقل المرتبطة بالفيروسات الغدية أيضًا في علاجات جينية أخرى لنقل الجينات. وأشارت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية إلى تقريرين علميين نُشرا مؤخرًا حول حالات إصابة بالسرطان بعد تلقي علاجات جينية مماثلة. وتراقب الهيئة عن كثب خطر الإصابة بالأورام لدى المرضى الذين يتلقون علاجات جينية تعتمد على هذه النواقل، وتدرس ما إذا كانت هناك حاجة لاتخاذ إجراءات تنظيمية. ومع ذلك، أكدت الهيئة أن فوائد العلاج بعقار "زولجينسما" لا تزال تفوق مخاطره المحتملة.