تحقيق أميركي: هل يسبب العلاج الجيني لضمور العضلات الشوكي السرطان لدى الأطفال؟

تجري هيئة الغذاء والدواء الأميركية تحقيقاً في تقارير تفيد بإصابة أطفال بالسرطان بعد تلقيهم علاجاً جينياً باستخدام عقار «زولغينسما». يُستخدم هذا العقار لعلاج مرض الضمور العضلي الشوكي، وهو مرض وراثي نادر قد يكون قاتلاً قبل بلوغ الطفل عامه الثاني.

وفقاً لوكالة الأنباء الألمانية، أعلنت الهيئة أنها تراجع بلاغات عن ظهور أورام لدى عدة أطفال خضعوا للعلاج بالعقار الذي تنتجه شركة «نوفارتس» السويسرية. وأوضحت منظمة «إس إم إيه يوروب» الأوروبية، المعنية بمرضى الضمور العضلي الشوكي، نقلاً عن رسالة من الشركة، أن أكثر من 6 آلاف مريض تلقوا العقار منذ الموافقة عليه، وأن الشركة سجلت تسع بلاغات عن ظهور أورام لدى مرضى تلقوا العلاج.

كان «زولغينسما» أغلى دواء في العالم قبل بضع سنوات، حيث بلغ سعره حوالي مليوني يورو. حصل العقار على الموافقة للاستخدام في الولايات المتحدة عام 2019، وفي أوروبا عام 2020، للأطفال دون سن الثانية المصابين بالضمور العضلي الشوكي.

يعتمد العلاج على إعطاء المريض جرعة واحدة عن طريق الوريد لتعويض وظيفة الجين (SMN1) المفقود أو غير الفعال، وهو الجين المسؤول عن المرض. تستخدم في هذه العملية فيروسات معدلة تُعرف باسم النواقل المرتبطة بالفيروسات الغُدِّية (AAV) لنقل نسخة سليمة من الجين إلى خلايا الجسم. وأظهرت تحليلات أن الحمض النووي للفيروسات المستخدمة في العلاج وُجد داخل أنسجة الأورام في حالتين.

ووفقاً لهيئة الغذاء والدواء الأميركية، ظهرت الأورام في الجهاز العصبي المركزي والطرفي، ومنطقة العمود الفقري، والكُلَى. وأكدت شركة «نوفارتس» أن المعلومات الطبية الخاصة بالعقار تشير إلى احتمال وجود خطر للإصابة بالأورام.

لا يقتصر استخدام النواقل المرتبطة بالفيروسات الغُدِّية على عقار «زولغينسما»، إذ تُستخدم أيضاً في علاجات جينية أخرى لنقل الجينات. وأشارت هيئة الغذاء والدواء الأميركية إلى تقريرين علميين نُشرا مؤخراً بشأن حالات إصابة بالسرطان بعد تلقي علاجات جينية مماثلة.

قالت الهيئة إنها تراقب عن كثب خطر الإصابة بالأورام، بما فيها الأورام الخبيثة، لدى المرضى الذين يتلقون علاجات جينية تعتمد على هذه النواقل، وتدرس ما إذا كانت هناك حاجة لاتخاذ إجراءات تنظيمية. لكنها أكدت أن فوائد العلاج بعقار «زولغينسما» لا تزال تفوق مخاطره المحتملة.