تحقيق أمريكي في أورام سرطانية لدى أطفال تلقوا علاجاً جينياً مبتكراً

فتحت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية تحقيقاً في تقارير تفيد بظهور أورام سرطانية لدى أطفال بعد تلقيهم علاجاً جينياً بعقار “زولجينسما” (Zolgensma)، الذي تنتجه شركة “نوفارتس” (Novartis) السويسرية. يُستخدم هذا العقار لعلاج الضمور العضلي الشوكي، وهو مرض وراثي نادر قد يكون مميتاً في سن مبكرة.

أعلنت الهيئة أنها تراجع بلاغات عن ظهور أورام لدى عدد من الأطفال الذين تلقوا العقار. وكشفت منظمة “إس إم إيه يوروب” (SMA Europe) الأوروبية، المعنية بمرضى الضمور العضلي الشوكي، نقلاً عن رسالة من الشركة المصنعة، عن تسجيل تسع حالات أورام بين أكثر من ستة آلاف مريض تلقوا العلاج منذ ترخيصه.

كان عقار “زولجينسما” يُعد من أغلى الأدوية في العالم، حيث وصل سعره إلى نحو مليوني يورو، قبل حصوله على الموافقة للاستخدام في الولايات المتحدة عام 2019، وفي أوروبا عام 2020، لعلاج الأطفال دون سن الثانية المصابين بالضمور العضلي الشوكي.

يعتمد العقار على جرعة واحدة تُعطى عن طريق التسريب الوريدي، بهدف تعويض وظيفة جين “SMN1” المفقود أو غير الفعال، باستخدام فيروسات معدلة تُعرف بالنواقل المرتبطة بالفيروسات الغدية، لنقل نسخة سليمة من الجين إلى خلايا الجسم.

أظهرت تحليلات طبية وجود الحمض النووي للفيروس المستخدم في العلاج داخل أنسجة الأورام لدى مريضين. فيما أوضحت الهيئة الأمريكية أن الأورام المسجلة ظهرت في الجهاز العصبي المركزي والطرفي، ومنطقة العمود الفقري والكلى.

أكدت شركة “نوفارتس”، وفق ما نقلته المنظمة الأوروبية، أن المريضين المعنيين تلقيا العلاج ولا يزالان تحت المتابعة الطبية، مشيرة إلى أن المعلومات الطبية الخاصة بالعقار تتضمن تحذيراً من احتمال الإصابة بالأورام.

لا تقتصر هذه التقنية على عقار “زولجينسما”، إذ تُستخدم النواقل الفيروسية نفسها في علاجات جينية أخرى، ما دفع هيئة الغذاء والدواء الأمريكية إلى توسيع مراقبتها للمخاطر المحتملة، خصوصاً بعد صدور تقريرين علميين حديثين عن حالات سرطان مرتبطة زمنياً بعلاجات مماثلة.

أوضحت الهيئة أنها تدرس إمكانية اتخاذ إجراءات تنظيمية إضافية، مع تأكيدها أن فوائد عقار “زولجينسما” لا تزال تفوق مخاطره المحتملة.

من جانبه، قال توني كاتومن (Tony Catomen)، مدير معهد طب نقل الدم والعلاج الجيني بالمستشفى الجامعي في فرايبورغ الألمانية، إن احتمال تسبب هذه التقنية في الإصابة بالسرطان معروف علمياً منذ سنوات، غير أن المستجد يتمثل في ظهور أدلة تربط هذه الآلية بعلاج معتمد يُستخدم على نطاق واسع.

وأضاف الخبير أن النتائج المسجلة لدى المريضين اللذين اندمج الحمض النووي للفيروس الناقل في جينومهما “تتجاوز بوضوح مجرد التزامن الزمني”، مشيراً إلى رصد نتائج مماثلة لدى أربعة أطفال، اثنان منهم تلقيا علاجات جينية تجريبية لأمراض أخرى، فيما عولج الآخران بعقار “زولجينسما”.

وشدد كاتومن على صعوبة تحديد حجم خطر الإصابة بالسرطان على المدى الطويل، موضحاً أن تسجيل تسع بلاغات بين أكثر من ستة آلاف مريض لا يسمح باستخلاص معدل دقيق للمخاطر، في ظل عدم التأكد من ارتباط جميع الأورام بالعلاج، واختلاف فترات المتابعة الطبية وعدم اكتمال التحليلات الجزيئية.

وأكد الخبير الألماني أن العقار ساهم في تحسين فرص بقاء الأطفال المصابين بالضمور العضلي الشوكي على قيد الحياة وتطوير قدراتهم الحركية، داعياً إلى تحديث المعلومات المقدمة للمرضى، ونشر بيانات الحالات بشفافية، وضمان متابعة طبية طويلة الأمد للمستفيدين من العلاج.