إنجاز طبي تاريخي: طفل يتلقى علاجاً جينياً رائداً لمتلازمة هنتر ويمنح أملاً جديداً للمرضى

لندن-سانا: زرع طفل يبلغ من العمر ثلاث سنوات أملاً جديداً في قلوب المصابين بمتلازمة "هنتر" النادرة، بعد أن أصبح أول شخص على مستوى العالم يحصل على علاج جيني متطور لهذه المتلازمة الخطيرة.

ووفقاً لشبكة "بي بي سي" البريطانية، يعتمد العلاج الجديد على استخلاص الخلايا الجذعية من جسم المريض، واستبدال الجين التالف، ثم إعادة حقن الخلايا المعدلة. هذه العملية تمكن الخلايا من إنتاج مستويات عالية من الإنزيم المفقود، والوصول إلى الدماغ لمعالجة الأعراض الإدراكية والجسدية للمرض.

أوليفر تشو، الطفل الذي تلقى العلاج ويعيش في كاليفورنيا، هو الأول من بين خمسة فتيان حول العالم خضعوا لهذه التجربة في مستشفى رويال مانشستر للأطفال في بريطانيا. بعد مرور عام على بدء العلاج، أظهر أوليفر تحسناً ملحوظاً في الحركة والنطق والإدراك، بالإضافة إلى زيادة كبيرة في مستويات الإنزيم المفقود، مما شجع الباحثين على مواصلة تطوير هذا العلاج.

أكد البروفسور سيمون جونز، المشارك في قيادة التجربة والعامل في وحدة ويلينك البيوكيميائية الوراثية في مستشفى سانت ماري التابع لمركز مانشستر للطب الجينومي، أنه انتظر 20 عاماً لرؤية طفل مثل أوليفر يتعافى بشكل كامل، معبراً عن سعادته بالتقدم الذي أحرزه الطفل. من جهتها، وصفت والدته جينغرو التجربة بأنها مذهلة ومليئة بالمشاعر.

يعاني الأطفال المصابون بمتلازمة "هنتر"، أو داء عديد السكاريد المخاطي من النمط الثاني (MPS II)، من خلل في أحد الجينات يعيق إنتاج إنزيم إيدورونات-2-سلفاتاز (IDS) الضروري لتحليل جزيئات السكر المعقدة. يؤدي ذلك مع مرور الوقت إلى تراكم هذه السكريات في الأعضاء والأنسجة، مما يسبب تصلب المفاصل وفقدان السمع ومشاكل في التنفس والقلب وتأخر النمو وتدهوراً إدراكياً يشبه الخرف الطفولي.