إدارة الغذاء والدواء الأمريكية توافق على "أفلايا": علاج رائد يستهدف المضاعفات العصبية لمتلازمة هنتر النادرة

واشنطن-سانا: أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عن موافقتها على علاج جديد لمتلازمة هنتر (Mucopolysaccharidosis type II)، وهو مرض وراثي نادر، في خطوة تمثل تقدماً بارزاً في مجال معالجة الأمراض الوراثية، خاصةً تلك التي تتسم بتحديات كبيرة في تطوير علاجات فعالة لها.

ووفقاً لما ذكره موقع STAT News الأمريكي، المتخصص في الأخبار الطبية والعلوم الحيوية ومتابعة أخبار إدارة الغذاء والدواء (FDA)، فإن الإعلان عن هذا العلاج جاء أمس الخميس. ويستهدف العلاج الجديد جانباً حرجاً من المرض، وهو التأثيرات العصبية التي طالما شكلت عقبة أمام العلاجات التقليدية، مما يبعث الأمل في تحسين جودة حياة المرضى والحد من مضاعفات المرض.

يتمثل العلاج المبتكر في دواء "Avlayah" (tividenofusp alfa)، الذي صُمم خصيصاً لإيصال الأنزيم المفقود إلى الدماغ، مما يمكنه من استهداف الأعراض العصبية لمتلازمة هنتر التي لا تستجيب للعلاجات المتاحة حالياً. يُعطى الدواء عن طريق التسريب الوريدي مرة واحدة أسبوعياً، وقد تمت الموافقة على استخدامه للأطفال الذين لا يقل وزنهم عن 5 كيلوغرامات، وذلك قبل حدوث تدهور عصبي متقدم.

وفي تعليق له، وصف مفوض إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، مارتي ماكاري، هذا القرار بأنه "يوم مفصلي للأطفال وعائلاتهم"، مؤكداً التزام الإدارة بتسريع وتيرة تطوير علاجات للأمراض النادرة، مع الحفاظ على أعلى معايير السلامة والفعالية.

يُعد "Avlayah" الدواء الأول من نوعه الذي يستهدف المضاعفات العصبية لمتلازمة هنتر، وهو مرض نادر يصيب حوالي 500 شخص في الولايات المتحدة، ومعظمهم من الذكور. وقد استندت الموافقة على الدواء إلى نتائج أظهرت انخفاضاً ملحوظاً في مستويات مادة "هيباران سلفات" في السائل الدماغي الشوكي، وهي مادة يرتبط تراكمها بحدوث تلف في أعضاء المصابين.

تُصنف متلازمة هنتر كمرض وراثي نادر ضمن مجموعة أمراض التخزين الليزوزومي، وتنشأ نتيجة نقص أنزيم "إيدورونات-2-سلفاتاز" المسؤول عن تفكيك مواد معقدة داخل الجسم. يؤدي هذا النقص إلى تراكم هذه المواد داخل الخلايا، مما يسبب تلفاً تدريجياً في الأعضاء الحيوية. تظهر أعراض المرض عادة في مرحلة الطفولة، وتشمل تضخم الكبد والطحال، وتيبّس المفاصل، وصعوبات في الحركة والتنفس، بالإضافة إلى اضطرابات في السمع والقلب، وتأخر في النمو العقلي في الحالات الشديدة.