اختراق طبي واعد: علاج بالإنزيمات البديلة يعبر الحاجز الدماغي ويفتح آفاقاً جديدة لمرضى متلازمة هنتر النادرة

من واشنطن، أعلن باحثون في جامعة نورث كارولينا الأمريكية عن توصلهم إلى علاج مبتكر يعتمد على الإنزيمات البديلة، يمنح أملاً جديداً لمرضى متلازمة هنتر، وهي إحدى أندر الاضطرابات الوراثية التي تصيب الأطفال وتؤدي إلى تدهور عصبي وجسدي تدريجي.

ووفقاً لما نشره موقع “Medical Xpress” العلمي، فإن الدراسة التي نُشرت نتائجها الأولية في مجلة “نيو إنجلاند الطبية” تناولت فعالية علاج إنزيمي بديل يُعطى عن طريق الوريد. يتميز هذا العلاج بقدرته الفريدة على عبور الحاجز الدموي الدماغي، وهو ما يُعد إنجازاً علمياً بارزاً، إذ إن العلاجات السابقة كانت تقتصر على تخفيف الأعراض الجسدية دون التأثير على تدهور الدماغ.

ويأمل الباحثون أن يُحدث هذا العلاج نقلة نوعية في تحسين جودة حياة المرضى، وخاصة الأطفال، من خلال إبطاء التدهور العصبي وتمكينهم من عيش حياة أطول وأكثر استقراراً.

تُعرف متلازمة هنتر (MPS II) بأنها اضطراب وراثي نادر ناتج عن نقص إنزيم مسؤول عن تحليل السكريات المعقدة، ما يؤدي إلى تراكمها في الأنسجة وحدوث أضرار متعددة في الأعضاء، إضافة إلى تدهور معرفي حاد ووفاة مبكرة. تكمن صعوبة العلاج التقليدي في عدم قدرة الأدوية على اختراق الحاجز الدموي الدماغي، ما يجعل التطورات الحديثة في العلاج خطوة فارقة ومحورية في التعامل مع هذا المرض.