اختراق علمي: علاج جيني موضعي يصحح طفرات أمراض الجلد الوراثية مباشرة على البشرة

لندن وبرلين- طوّر باحثون علاجاً جينياً موضعياً رائداً يمتلك القدرة على تصحيح الطفرات الوراثية المسؤولة عن أمراض الجلد، وذلك بتطبيقه مباشرة على الجلد البشري. يمثل هذا الإنجاز فتحاً لآفاق علاجية جديدة لحالات كانت تُصنف حتى الآن على أنها غير قابلة للشفاء.

ووفقاً لتقرير نُشر على موقع جامعة كولومبيا البريطانية، قاد فريق من جامعة كولومبيا هذه الدراسة بالتعاون مع باحثين من معهد برلين للصحة في ألمانيا. وقد نُشرت النتائج العلمية لهذه الأبحاث في مجلة Cell Stem Cell المرموقة.

صرحت الدكتورة سارة هيدتريش، الأستاذة المشاركة في الهندسة الطبية الحيوية والمشرفة على الدراسة، قائلة: "لقد أثبتنا أن العلاج الموضعي قادر على معالجة السبب الجذري للمرض بأمان وسهولة، وليس مجرد تخفيف الأعراض". وأكدت الدكتورة هيدتريش أن جلسة علاج واحدة قد تؤدي إلى تحسن طويل الأمد، وربما شفاء دائم من المرض.

ركز الباحثون في دراستهم على مرض نادر يُعرف باسم السماك الخلقي المتنحي (ARCI)، الذي يصيب حوالي شخص واحد من كل 100 ألف، ويتميز بجفاف شديد وتقشّر دائم في الجلد، بالإضافة إلى التهابات مزمنة. وقد أظهرت التجارب التي أُجريت باستخدام نماذج من جلد بشري حي استعادة ما يصل إلى 30% من الوظائف الطبيعية للجلد، وهي نسبة تُعتبر كافية لتحقيق تحسن سريري ملموس.

تعتمد هذه التقنية العلاجية على استخدام جسيمات نانوية دهنية (LNPs) لتمرير أدوات تعديل الجينات إلى الخلايا الجذعية الموجودة في الجلد. يتم ذلك بعد إحداث فتحات مجهرية غير مؤلمة بواسطة ليزر طبي، مما يضمن عدم وجود تأثيرات جانبية خارج المنطقة المعالجة.

وأكد الباحثون أن هذه التقنية الجديدة تمثل منصة عامة يمكن تكييفها لعلاج مجموعة واسعة من الأمراض الجلدية الوراثية الأخرى، مثل انحلال البشرة الفقاعي، وربما حتى أمراض أكثر شيوعًا مثل الإكزيما والصدفية. يُذكر أن الأمراض الجلدية الوراثية نادرة وغالباً ما تفتقر إلى علاجات فعّالة، مما يجعل تطوير أساليب جينية قادرة على تصحيح الطفرات مباشرة في الجلد خطوة علمية بالغة الأهمية.