باحثو هارفارد يطورون تقنية جينية مبتكرة لاستهداف الكروموسوم الزائد في متلازمة داون

توصل باحثون في جامعة هارفارد الأمريكية إلى تطوير تقنية جينية حديثة تمثل خطوة متقدمة ومبشرة نحو إمكانية التوصل إلى علاج يستهدف السبب الجيني الأساسي لمتلازمة داون. تعتمد هذه التقنية على تعطيل نشاط الكروموسوم الإضافي المسؤول عن هذه الحالة.

ووفقاً لما نشره موقع “Medical Express” الطبي في تقرير له، تعتمد هذه التقنية على نسخة معدلة من أداة تحرير الجينات المعروفة باسم “كريسبر-كاس9”. وقد جرى توجيه هذه الأداة بشكل دقيق لاستهداف الكروموسوم 21 الزائد داخل الخلايا وتعطيل نشاطه بطريقة انتقائية ومحددة.

تقوم فكرة هذا البحث على محاكاة آلية طبيعية موجودة في جسم الإنسان، حيث تعتمد الخلايا الأنثوية على جين يُعرف باسم “XIST” لإيقاف نشاط أحد كروموسومي “X”. وقد نجح الباحثون في توظيف هذه الآلية الطبيعية عبر إدخال الجين نفسه في الكروموسوم الزائد، بهدف الحد من تأثيره الوراثي الضار.

وقد أظهرت التجارب المخبرية الأولية التي أُجريت على خلايا جذعية بشرية نتائج واعدة للغاية، حيث تمكنت التقنية من تقليل نشاط الكروموسوم الإضافي بدرجات متفاوتة. هذا الإنجاز يعزز بشكل كبير إمكانية تطوير مقاربات علاجية مستقبلية تستهدف الجذر الجيني لمتلازمة داون.

وعلى الرغم من أن هذه النتائج لا تزال في إطار الدراسات المخبرية الأولية، يؤكد الباحثون أن هذا التقدم يمثل إثباتاً مهماً لمفهوم إمكانية التحكم بكروموسوم كامل داخل الخلايا. وهذا بدوره قد يفتح آفاقاً جديدة وواسعة في مجال العلاجات الجينية المستقبلية للعديد من الحالات الوراثية.