ثورة طبية: علاج جيني تجريبي ينجح في خفض الكوليسترول والدهون الثلاثية بجرعة واحدة

أظهرت دراسة حديثة أجراها أطباء وباحثون في مؤسسة كليفلاند كلينك الطبية الأمريكية، بالتعاون مع باحثين من أستراليا ونيوزيلندا، أن جرعة واحدة من علاج جيني تجريبي قد ساهمت في خفض مستويات الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية لدى أشخاص يعانون من اضطرابات في دهون الدم.

وأفاد موقع «MedicalXpress» يوم الجمعة الماضي أن التجربة السريرية شملت 15 شخصاً في مرحلتها الأولى، حيث تلقوا جرعة واحدة من العلاج التجريبي «CTX310» بهدف تقييم مدى سلامته وتأثيره الفعّال على مستويات الدهون في الدم.

ويعتمد هذا العلاج المبتكر على تقنية «كريسبر-كاس9»، وهي تقنية متطورة لتحرير الجينات تتيح إجراء تعديلات دقيقة في الحمض النووي، حيث يستهدف العلاج جيناً يُسمى «ANGPTL3» في خلايا الكبد، والذي يرتبط ارتباطاً وثيقاً بتنظيم مستويات الدهون في الدم.

وبعد مرور 12 شهراً على تلقي العلاج، كشفت النتائج لدى المشاركين الذين حصلوا على الجرعة الأعلى عن انخفاض ملحوظ في مستوى كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة «LDL» المعروف بالكوليسترول الضار، إضافة إلى تراجع في مستوى الدهون الثلاثية، وهي نوع من الدهون الموجودة في الدم، وذلك مقارنة بالمستويات التي سجلت قبل بدء العلاج.

كما سُجل انخفاض واضح في مستوى بروتين «ANGPTL3» الذي يؤدي دوراً رئيسياً في تنظيم الدهون في الدم لدى هؤلاء المشاركين، مما يؤكد استمرار تأثير العلاج بفاعلية في الجين المستهدف طوال فترة المتابعة.

وتفتح هذه النتائج الواعدة الباب أمام إمكانية الاستفادة مستقبلاً من تقنيات تعديل الجينات لخفض مستويات الدهون في الدم بجرعة واحدة فقط، في وقت تستمر فيه الدراسات لتقييم سلامة وفاعلية العلاج على نطاق أوسع.