تبشّر نتائج علمية حديثة بإمكانية تحقيق انخفاض دائم في مستويات الكوليسترول الضار من خلال جرعة واحدة فقط من الدواء التجريبي VERVE-102، وهو ما قد يحدث تحولاً جذرياً في طريقة علاج ارتفاع الكوليسترول. يعمل هذا الدواء عن طريق تثبيط الجين المسؤول عن إنتاج الكوليسترول الضار (LDL) في خلايا الكبد، مما يؤدي إلى تقليل مستويات LDL في الدم بشكل مستمر.
أظهرت تجربة سريرية أولية شملت 14 مريضاً يعانون من ارتفاع مستويات البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL) على الرغم من تناولهم أدوية خفض الكوليسترول، أن جرعة واحدة من الدواء خفضت مستويات LDL بنسبة تصل إلى 53% خلال فترة أربعة أسابيع. ويرى الخبراء أن هذه النتائج قد تفتح الباب أمام علاج طويل الأمد، خاصة للمرضى الذين لا يستجيبون للعلاجات التقليدية أو الذين يبحثون عن بديل يغنيهم عن تناول الستاتينات يومياً.
يُعد ارتفاع الكوليسترول مشكلة شائعة، ويُنصح بأن يكون مستوى الكوليسترول الكلي أقل من 5 ملي مول/لتر، وأن يقل مستوى LDL عن 4 ملي مول/لتر، نظراً لارتباط ارتفاعه بزيادة خطر الإصابة بالنوبات القلبية والسكتات الدماغية نتيجة لتراكمه في جدران الشرايين وتصلبها. وعلى الرغم من أن الستاتينات لا تزال العلاج الأساسي لخفض الكوليسترول، وتظهر الدراسات قدرتها على خفض LDL بنسبة تصل إلى 50%، إلا أن المخاوف بشأن آثارها الجانبية مثل آلام العضلات وضعفها تدفع أكثر من نصف المرضى إلى التوقف عن تناولها خلال عام واحد من بدء العلاج، وفقاً لعدد من الدراسات.
في السنوات الأخيرة، ظهر خيار علاجي آخر هو مثبطات PCSK9، التي تساعد الجسم على التخلص من الكوليسترول الضار عن طريق إعادة امتصاصه إلى الكبد. تستطيع هذه المثبطات خفض LDL بنسبة قد تصل إلى 55%، ويمكن استخدامها مع الستاتينات لتحقيق خفض إجمالي يصل إلى 70%. إلا أن تكلفتها المرتفعة تحد من انتشارها. أما الدواء الجديد VERVE-102 فيستهدف بروتين PCSK9 بآلية مختلفة، حيث يعمل على تعطيل الجين المسؤول عن إنتاجه داخل خلايا الكبد. يُعطى الدواء عن طريق حقن بطيء في مجرى الدم لعدة ساعات، ولا يوقف إنتاج الكوليسترول الضار نهائياً ولكنه يقلله بدرجات واضحة. فقد سجلت التجربة انخفاضاً بنسبة 21% في أدنى جرعة و53% في أعلى جرعة خلال شهر واحد، مع رصد آثار جانبية خطيرة قليلة للغاية.
لفهم أهمية هذا البروتين، تجدر الإشارة إلى أن PCSK9 طبيعي وضروري لتنظيم مستويات الكوليسترول في الدم. فهو يتحكم في عدد مستقبلات LDL على سطح خلايا الكبد، وهذه المستقبلات تلتقط الكوليسترول الضار (LDL) لإعادته إلى الكبد وتكسيره. ولكن عند زيادة نشاط PCSK9، يتم تدمير المزيد من المستقبلات قبل أن تلتقط الكوليسترول، مما يؤدي إلى ارتفاع مستويات LDL في الدم.
يؤكد الدكتور ريكاردو بيتراكو، استشاري أمراض القلب في لندن، على ضرورة إجراء دراسات أطول وأوسع قبل اعتماد العلاج على نطاق واسع، نظراً للطبيعة طويلة الأمد للتدخل الجيني. ومن المقرر إطلاق تجربة عالمية أكبر قريباً، قد تشمل جرعات أعلى وتضم مرضى يعانون من فرط كوليسترول الدم العائلي، وهو اضطراب وراثي يؤدي إلى ارتفاع شديد في الكوليسترول منذ الطفولة. ويرجح خبراء أن يستفيد من العلاج مستقبلاً عدد أكبر من المرضى، خصوصاً أولئك الذين لا يتحملون العلاجات الحالية أو لا يستجيبون لها. (RT)